Studiile pe eficienta celulelor stem in tratamentul bolilor grave avanseaza. 16 noi terapii celulare ar putea fi aprobate anul acesta

| | Actualizat: 2024-05-17 11:24:36

 

Cercetatorii implicati în studiile privind eficienta diferitelor tipuri de celule stem în tratamentul unor boli grave estimeaza ca vom beneficia de un numar foarte mare de terapii celulare în viitorul apropiat, iar 2024 are potentialul de a deveni o borna în acest sens, cu 16 noi terapii celulare aprobate. 

În cadrul studiilor desfasurate la nivel global pe celule stem recoltate din cordonul ombilical si placenta s-au înregistrat progrese semnificative într-o gama larga de arii terapeutice. Trei noi terapii celulare au primit unda verde de la începutul acestui an, deschizand oportunitati de tratament pentru pacientii cu siclemie si talasemie, melanom cu metastaze si leucodistrofie metacromatica. Iar alte 13 sunt în curs de aprobare sau de depunere a documentatia la FDA (U.S. Food and Drug Administration), dupa ce cercetatorii au confirmat, prin teste repetate, eficienta lor. Vorbim despre terapii pentru hemofilia A si B, epidermoliza buloasa distrofica, sarcomul sinovial în stadiu avansat, leucemie acuta limfoblastica, anemia Fanconi, deficienta de L-aminoacid aromatic decarboxilaza (AADC) sau distrofia musculara Duchenne.

Este un progres semnificativ si este cel putin îmbucurator sa vedem cum creste ritmul confirmarilor în cazul acestor terapii. Reprezinta o speranta reala pentru pacientii cu boli pana acum incurabile si o încurajare pentru cresterea numarului de recoltari de celule stem la nastere”, este de parere dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center. Dupa aprobarea FDA, terapiile intra în proces de reglementare în Uniunea Europeana. Terapia celulara pentru siclemie si talasemie a bifat deja si acest pas, primind unda verde din partea European Medicines Agency (EMA).

Dezvoltarea terapiilor, dependente de stocul de material genetic. „Acum vedem importanta bancilor de celule stem”

În prezent, mii de studii ce vizeaza potentialul terapeutic al celulelor stem sunt în derulare, în diverse stadii de testare clinica. Dezvoltarea terapiile celulare pentru leucemii, tumori maligne, boli autoimune si alte afectiuni grave depinde însa de stocul de material genetic. „Acum vedem importanta bancilor de celule stem. Din fericire, în Romania avem numeroase banci private ce ofera optiunea recoltarii la nastere a celulelor stem, permitand astfel accesul la terapii inovatoare în viitor”, explica dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center.

La fel de importanta ca existenta unor banci de celule stem este recoltarea întregului tesut placentar la nastere, alaturi de sange si tesut ombilical, si stocarea lor în regim de criogenie. Placenta contine cea mai mare cantitate de celule stem, de diverse tipuri, care pot fi utilizate în terapii destinate nu doar copilului de la care se recolteaza, ci si membrilor familiei lui. Aceasta facilitate este disponibila la noi în tara.

Placenta contine inclusiv celule imuno-evazive, cu exprimare redusa sau chiar zero a markerilor de compatibilitate HLA, facilitand astfel utilizarea lor pentru orice membru al familiei. Prin recoltarea si stocarea placentei în întregime, parintii asigura accesul la multiple unitati sursa de celule stem, cu potential în tratarea a zeci de boli grave, pentru copilul la nasterea caruia au fost recoltate, dar si pentru fratii acestuia sau pentru bunici. Romania este una dintre putinele tari, alaturi de Germania, Marea Britanie, Cehia si Slovacia, care ofera aceasta facilitate”, a declarat dr. Bogdan Coltor.

Peste 85 de afectiuni pot fi tratate, în prezent, cu ajutorul celulelor stem recoltate la nastere din cordonul ombilical si din placenta, de la anumite tipuri de leucemie la scleroza multipla, tulburari congenitale ale sangelui, neuroblastom si tulburari metabolice. Cercetatorii estimeaza ca, pana în 2030, ar putea fi aprobate între 30 si 50 de noi terapii celulare pentru boli grave.

Cercetatorii implicati în studiile privind eficienta diferitelor tipuri de celule stem în tratamentul unor boli grave estimeaza ca vom beneficia de un numar foarte mare de terapii celulare în viitorul apropiat, iar 2024 are potentialul de a deveni o borna în acest sens, cu 16 noi terapii celulare aprobate. 

În cadrul studiilor desfasurate la nivel global pe celule stem recoltate din cordonul ombilical si placenta s-au înregistrat progrese semnificative într-o gama larga de arii terapeutice. Trei noi terapii celulare au primit unda verde de la începutul acestui an, deschizand oportunitati de tratament pentru pacientii cu siclemie si talasemie, melanom cu metastaze si leucodistrofie metacromatica. Iar alte 13 sunt în curs de aprobare sau de depunere a documentatia la FDA (U.S. Food and Drug Administration), dupa ce cercetatorii au confirmat, prin teste repetate, eficienta lor. Vorbim despre terapii pentru hemofilia A si B, epidermoliza buloasa distrofica, sarcomul sinovial în stadiu avansat, leucemie acuta limfoblastica, anemia Fanconi, deficienta de L-aminoacid aromatic decarboxilaza (AADC) sau distrofia musculara Duchenne.

Este un progres semnificativ si este cel putin îmbucurator sa vedem cum creste ritmul confirmarilor în cazul acestor terapii. Reprezinta o speranta reala pentru pacientii cu boli pana acum incurabile si o încurajare pentru cresterea numarului de recoltari de celule stem la nastere”, este de parere dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center. Dupa aprobarea FDA, terapiile intra în proces de reglementare în Uniunea Europeana. Terapia celulara pentru siclemie si talasemie a bifat deja si acest pas, primind unda verde din partea European Medicines Agency (EMA).

Dezvoltarea terapiilor, dependente de stocul de material genetic. „Acum vedem importanta bancilor de celule stem”

În prezent, mii de studii ce vizeaza potentialul terapeutic al celulelor stem sunt în derulare, în diverse stadii de testare clinica. Dezvoltarea terapiile celulare pentru leucemii, tumori maligne, boli autoimune si alte afectiuni grave depinde însa de stocul de material genetic. „Acum vedem importanta bancilor de celule stem. Din fericire, în Romania avem numeroase banci private ce ofera optiunea recoltarii la nastere a celulelor stem, permitand astfel accesul la terapii inovatoare în viitor”, explica dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center.

La fel de importanta ca existenta unor banci de celule stem este recoltarea întregului tesut placentar la nastere, alaturi de sange si tesut ombilical, si stocarea lor în regim de criogenie. Placenta contine cea mai mare cantitate de celule stem, de diverse tipuri, care pot fi utilizate în terapii destinate nu doar copilului de la care se recolteaza, ci si membrilor familiei lui. Aceasta facilitate este disponibila la noi în tara.

Placenta contine inclusiv celule imuno-evazive, cu exprimare redusa sau chiar zero a markerilor de compatibilitate HLA, facilitand astfel utilizarea lor pentru orice membru al familiei. Prin recoltarea si stocarea placentei în întregime, parintii asigura accesul la multiple unitati sursa de celule stem, cu potential în tratarea a zeci de boli grave, pentru copilul la nasterea caruia au fost recoltate, dar si pentru fratii acestuia sau pentru bunici. Romania este una dintre putinele tari, alaturi de Germania, Marea Britanie, Cehia si Slovacia, care ofera aceasta facilitate”, a declarat dr. Bogdan Coltor.

Peste 85 de afectiuni pot fi tratate, în prezent, cu ajutorul celulelor stem recoltate la nastere din cordonul ombilical si din placenta, de la anumite tipuri de leucemie la scleroza multipla, tulburari congenitale ale sangelui, neuroblastom si tulburari metabolice. Cercetatorii estimeaza ca, pana în 2030, ar putea fi aprobate între 30 si 50 de noi terapii celulare pentru boli grave.

Citeste si despre